Tulehduksellisten suolistosairauksien biologisen lääkehoidon vaikuttavuus ja kustannukset
| Title: | Tulehduksellisten suolistosairauksien biologisen lääkehoidon vaikuttavuus ja kustannukset |
| Author(s): | Mäntylä, Juhani |
| Contributor: | University of Helsinki, Faculty of Pharmacy |
| Discipline: | Social Pharmacy |
| Language: | Finnish |
| Acceptance year: | 2012 |
| Abstract: |
Inflammatory bowel diseases are among the fastest growing chronic disease of young people in Europe and they are increasing in Western countries for unknown reasons. Illness often occurs at a young age and the symptoms persist generally throughout life, Crohn's disease and ulcerative colitis are the most common diseases in this category. Inflammatory bowel diseases often cause persistent symptoms and require treatment usually for life, affect the quality of life and the ability to go to work. Conventional treatment usually consists of anti-inflammatory and immunosuppressive drug therapy or surgical intervention. In difficult cases, the biologic drug treatment is used. New biological drug products (TNF-blockers) have improved, in particular in Crohn's disease, a response to treatment.
The aim of this study is to provide information about the effectiveness and the costs of the biological treatment in inflammatory bowel diseases. The main results presented are the changes of the quality of life during the observation period measured with the generic and disease-specific HRQoL instruments. The results are also reported on the matter of costs for quality-adjusted life-years gained during the follow-up period.
The study consists of FinnIBDQ (inflammatory Bowel Disease Questionnaire) survey (n=2831) and the follow-up survey of the patients who used biologic drug products (n=189). Patients were selected into the follow-up if they reported using the biologic drugs to treat the illness. FinnIBDQ-survey was conducted in 2006/2008 and follow-up questionnaire in 2011.
As a generic HRQoL instrument was the 15D-instrument used which is a standardized measure of the health related quality of life. 15D-instrument produces a single index number between 0-1. IBDQ is a disease-specific HRQoL instrument, which consists of 32 questions. The total number of points varies between 32 and 224 from the worst to the best. Patients' medical history, symptoms, medication and health care use were studied in their own partition on the questionnaire.
Biological drug therapy group belonged at the baseline (n=148) improved the quality of life (p=0.004) during the follow-up. A disease-specific HRQoL instrument (IBDQ) shows the quality of life has changed in parallel (p=0.003)with the 15D-instrument. Dimensions, where progress was achieved (p<0.05) were the elimination, the usual activities, discomfort and symptoms, as well as vitality and sexual activity. In the research group (n=51), the average cost per patient per QALYs gained during the follow-up period proved to be very high, at over 5 million euro's. During this time, the patient gained an average of 0,01 quality adjusted additional years of life.
The evidence of the long-term impact of the biologic drug treatment on the patient's quality of life is still scarce. In most of the research concerned with the benefits of biological treatment, the effectiveness data is derived from the pharmaceutical manufacturers' short-term clinical efficacy studies, or taken from any other quality of life studies.
Tulehdukselliset suolistosairaudet ovat nopeimmin nuorilla yleistyvä krooninen sairaus Euroopassa ja ne lisääntyvät länsimaissa tuntemattomasta syystä. Sairaus puhkeaa usein nuorella iällä ja oireet jatkuvat hyvin yleisesti läpi elämän. Crohnin tauti ja colitis ulcerosa (haavainen koliitti) ovat yleisimmät tähän ryhmään kuuluvat sairaudet. Haavaisen koliitin ilmaantuvuus on noin 8 uutta tapausta 100 000 ihmistä kohti ja vallitsevuus noin 300/100 000. Crohnin taudin ilmaantuvuus ja vallitsevuus on noin puolet haavaisen koliitin vastaavasta. Tulehduksellinen suolistosairaus aiheuttaa usein pitkäkestoisia oireita ja vaatii hoitoa yleensä koko elämän ajan, vaikuttaa elämänlaatuun sekä kykyyn käydä töissä. Perinteinen hoito koostuu yleensä anti-inflammatorisesta ja immunosupressiivisesta lääkehoidosta tai kirurgisista toimenpiteistä. Vaikeissa tapauksissa tulehduksellisten suolistosairauksien hoitona käytetään biologisia lääkevalmisteita. Uudet biologiset lääkevalmisteet (TNFsalpaajat) ovat parantaneet erityisesti Crohnin taudin hoitovastetta.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tuottaa riippumatonta tietoa tulehduksellisissa suolistosairauksissa käytettävän biologisen lääkehoidon vaikuttavuudesta ja kustannuksista. Tavoitteena on myös arvioida biologisen lääkehoitoryhmän kustannus-utiliteettisuhdetta yhdistämällä sekä lääke- että terveyspalvelukustannukset vaikuttavuusaineistoon.
Tutkimusaineisto muodostuu FinnIBDQ (Inflammatory Bowel Disease Questionnaire)-kyselystä (n=2831) ja seurantakyselystä biologista lääkevalmistetta käyttäneille (n=189). Seurantakyselyyn valittiin FinnIBDQaineistosta ne potilaat, jotka olivat ilmoittaneet käyttävänsä tai käyttäneensä biologista lääkevalmistetta sairautensa hoitoon. FinnIBDQ-kysely tehtiin 2006/2008 ja seurantakysely 2011.
Geneerisenä elämänlaatumittarina käytetään 15D-mittaria, joka on standardoitu elämänlaadun mittari. 15Dmittari tuottaa yhden indeksiluvun 0-1 välillä. IBDQ on sairausspesifinen elämänlaatumittari, joka koostuu 32 kysymyksestä. Kokonaispistemäärä vaihtelee 32 ja 224 välillä huonoimmasta parhaaseen. Potilaiden sairaushistoriaa, oireita, lääkitystä ja terveyspalvelujen käyttöä tutkittiin omalla kyselyosiolla.
Biologiseen lääkehoitoryhmään lähtötilanteessa kuuluneiden (n=148) elämänlaatu parani (p=0,004) seurantaaikana. Sairausspesifinen mittari (IBDQ) osoittaa elämänlaadun muuttuneen samansuuntaisesti (p=0,003) 15Dmittarin kanssa. Ulottuvuudet, joilla parantumista tapahtui (p<0,05) olivat eritystoiminta, tavanomaiset toiminnot, vaivat ja oireet, energisyys sekä sukupuolielämä. Biologista lääkevalmistetta seurantakyselyssä käyttäneen (n=51) keskimääräinen potilaskohtainen kustannus saavutettua lisäQALYa kohden seuranta-aikana osoittautui hyvin korkeaksi, ollen yli 5 miljoonaa euroa. Tänä aikana potilas saavutti keskimäärin 0,01 laatupainotettua lisäelinvuotta.
Biologisen lääkehoidon pitkäaikaiskäytön vaikutuksesta potilaan elämänlaatuun on saatavilla niukasti evidenssiä. Useimmissa biologisen lääkehoidon hyötyjä käsittelevissä tutkimuksissa vaikuttavuustiedot on johdettu lääkevalmistajien lyhytkestoisista kliinisistä tehotutkimuksista tai otettu muista elämänlaatututkimuksista.
|
| Keyword(s): | HRQoL inflammatory bowel diseases biologic drug treatment effectiveness costs biologinen lääkehoito vaikuttavuus kustannukset terveyteen liittyvä elämänlaatu tulehdukselliset suolistosairaudet |
Files in this item
| Files | Size | Format | View |
|---|---|---|---|
| Gradu_Juhani_Mantyla_2012.pdf | 699.5Kb |
This item appears in the following Collection(s)
-
Faculty of Pharmacy [524]