Skip to main content
Login | Suomeksi | På svenska | In English

Harvinaislääkevalikoiman kehittyminen Euroopassa harvinaislääkelainsäädännön voimassaoloaikana

Show full item record

Title: Harvinaislääkevalikoiman kehittyminen Euroopassa harvinaislääkelainsäädännön voimassaoloaikana
Author(s): Hahl, Eveliina
Contributor: University of Helsinki, Faculty of Pharmacy
Degree program: Master 's Programme in Pharmacy
Specialisation: Social pharmacy
Language: Finnish
Acceptance year: 2023
Abstract:
Johdanto: Euroopassa harvinaislääkkeitä koskeva lainsäädäntö, Euroopan parlamentin ja neuvoston asetus (EY) N:o 141/2000, tuli voimaan huhtikuussa 2000. Vaikka harvinaissairauden esiintyvyys on lainsäädännön mukaan vähäinen (alle 5/10 000), harvinaissairauksia sairastaa 18–30 miljoonaa ihmistä Euroopan unionin (EU) alueella. Harvinaislääkelainsäädännön käyttöönotto on lisännyt harvinaissairauksien hoitoon kehitettävien ja markkinoille hyväksyttyjen harvinaislääkkeiden määrää, mutta lainsäädännön oikeudenmukaisuus on herättänyt myös huolta ja kritiikkiä. Tutkielman kirjallisuusosion tavoitteena oli luoda yleiskuva harvinaissairauksista, harvinaislääkkeistä ja harvinaislääkelainsäädännöstä olemassa olevan tutkimuksen pohjalta. Tutkimusosan tavoitteena oli tutkia harvinaislääkevalikoiman kehittymistä koko harvinaislääkelainsäädännön voimassaoloajalta 2000–2022. Yksityiskohtaisempina tavoitteina oli kuvata harvinaislääkevalikoiman, harvinaislääkkeille hyväksyttyjen käyttöaiheiden ja lapsille hyväksyttyjen harvinaislääkkeiden määrän kehittymistä. Menetelmä: Tutkimusaineistona oli EU:n harvinaislääkelainsäädännön voimassaoloaikana myyntiluvan saaneet harvinaislääkkeet. Tutkimusaineisto kerättiin Euroopan komission harvinaislääkkeiden rekisteristä (Community Register of orphan medicinal products) ja Euroopan komission ei-aktiivisten harvinaislääkkeiden rekisteristä (Community Register of not active orphan medicinal products). Tutkimusmenetelmänä käytettiin laadullista dokumenttianalyysia, jossa kvantifioitiin harvinaislääkkeiden tietoja. Tulokset ja johtopäätökset: Harvinaislääkekehityksen 10-vuotistarkasteluissa markkinoille hyväksyttyjen uusien harvinaislääkevalmisteiden määrä kaksinkertaistui ollen vuosina 2001– 2010 63 valmistetta ja vuosina 2011–2020 127 valmistetta. Harvinaislääkkeille hyväksyttyjen käyttöaiheiden painopiste siirtyi tarkastelun jälkimmäisellä 10 vuoden jaksolla hieman kasvainten hoitoon kehitettävistä harvinaislääkkeistä (36 %) synnynnäisten aineenvaihdunta- tai immuunihäiriöiden hoitoon kehitettäviin harvinaislääkkeisiin (43 %). Lapsille hyväksyttyjen harvinaislääkkeiden suhteellinen osuus markkinoille hyväksytyistä harvinaislääkkeistä väheni 10- vuotistarkastelussa vuosien 2001–2010 55 prosentista vuosien 2011–2020 40 prosenttiin. Tutkimuksen tulosten perusteella harvinaislääkelainsäädännön etuuksien oikeudenmukaisuutta ja kohdentumista oikeasti harvinaisten ja lapsilla esiintyvien harvinaissairauksien lääkekehitykseen tulisi tutkia lisää. Harvinaislääkelainsäädännön tulisi kannustaa kehittämään lääkkeitä harvinaissairauksiin, joihin ei ole lainkaan hoitoa sekä niitä eniten sairastavalle populaatiolle eli lapsille.
Introduction: European legislation on orphan medicinal products, Regulation (EC) No. 141/2000 of the European Parliament and of the Council, entered into force in April 2000. Although the prevalence of rare diseases is low according to legislation (less than 5/10,000), 18–30 million people in the European Union (EU) are affected by rare diseases. The introduction of orphan medicine legislation has increased the number of orphan medicines developed but the fairness of the legislation has also raised concern and criticism. The literature review of this Master ́s thesis provides an overview of rare diseases, orphan medicines and EU orphan medicine legislation. The aim of the empirical study was to investigate the evolution of orphan medicine selection during European legislation on orphan medicinal products in 2000–2022. In more detail, aims were to describe the evolution of orphan medicine selection, the approved indications for orphan medicines and the number of orphan medicines approved for children. Methods: The research material was orphan medicines that received a marketing authorisation during the EU orphan drug legislation. This material was collected from the European Commission's Community Register of orphan medicinal products and the European Commission's Community Register of not active orphan medicinal products. Qualitative document analysis was used as the research method, where information on orphan medicines were quantified. Results and conclusions: In the 10-year review of orphan medicine development, the number of new orphan medicine products approved for the market doubled, being 63 products between 2001 and 2010 and 127 products between 2011 and 2020. In the latter 10-year period of the review, the focus of approved indications for orphan medicines shifted slightly from orphan medicines developed for the treatment of cancers (36%) to orphan medicines developed for the treatment of inborn errors of metabolism or immune disorders (43%). In the 10-year reviews, the relative share of orphan medicines approved for children decreased from 55 percent in 2001– 2010 to 40 percent in 2011–2020. Based on the results of the study, the fairness and targeting of the benefits of the orphan medicine legislation should be further investigated. Orphan medicine legislation should encourage the development of medicines for rare diseases for which there is no treatment at all, and for the population most affected, in other words children.
Keyword(s): harvinaissairaus harvinaislääke harvinaislääkevalikoiman kehittyminen harvinaislääkelainsäädäntö Eurooppa


Files in this item

Files Size Format View
Hahl_Eveliina_tutkielma_2023-2.pdf 1.513Mb PDF

This item appears in the following Collection(s)

Show full item record